全球首项针对CRISPR基因组编辑药物的在体研究已完成首例患者给药

当地时间3月4日,全球领先的制药公司艾尔建(Allergan)和基因编辑“大神”张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布,在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中,已完成首例患者给药。BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究,旨在评估一种通过视网膜下注射给药的实验性药物 AGN-151587( EDIT-101)用于治疗Leber先天性黑蒙病10(LCA10)患者。值得注意的是,这是世界上第一个患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法,该试验将评估AGN-151587在约18名LCA10患者中的安全性、耐受性和疗效。


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图片来源:Editas Medicine官网

据悉,用于治疗  LCA10的AGN-151587目前正在开发中。LCA是一类遗传性视网膜退行性病变,至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病。它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。最常见的LCA类型为LCA10,它是由于在CEP290基因上的突变导致,大约占LCA患者总数的20-30%。


具体来说,EDIT-101是Editas和艾尔建公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法。它将编码Cas9的基因和两个指导RNA(gRNA )装载进AAV5病毒载体。EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近,将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时,gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变,从而改善感光细胞功能,为患者带来临床益处。
2018年11月,美国FDA接受了EDIT-101的IND申请,允许Editas Medicine开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者(LCA10)的临床试验。彼时,Editas Medicine公司表示,“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。”如今一语中的。此次试验将评估AGN-1587在18例 LCA10患者中的安全性、耐受性和有效性。

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Editas Medicine部分研发管线,图片来源:Editas Medicine官网

 “这次给药是一次真正具有历史意义的事件,”Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表示:“BRILLIIANCE 临床试验的首例患者给药,标志着 CRISPR 药物在治疗诸如 LCA10等破坏性疾病方面的前景和潜力。

“目前 LCA10患者尚无经过批准的治疗方案。多年来,艾尔建(Allergan)一直坚定地致力于推进眼部护理治疗。”Allergan 董事长兼首席执行官Brent Saunders 表示:“在这一历史性临床试验中,第一位患者接受治疗后,我们迈出了推进 AGN-151587临床计划的重要一步,也朝着为LCA10患者打破无药可医的目标迈进了一步。”


参考资料:

[1] Allergan and Editas Medicine AnnounceDosing of First Patient in Landmark Phase 1/2 Clinical Trial of CRISPR MedicineAGN-151587 for the Treatment of LCA10

[2] EditasMedicine公司EDIT-101治疗LCA10获FDA批准开展人类临床试验



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